生物碱是一种天然存在的含氮碱性化合物，大部分来源于植物，因此也被称为植物碱。生物碱是中草药中最常见和研究最多的有效成分之一。迄今为止，已经从各种植物中分离出2000多种不同的生物碱，其中有80多种已经确定结构并在医药领域具有卓越疗效并投入生产。
许多中草药中含有生物碱，如益母草、延胡索、黄柏、百部、川贝和茶叶等。生物碱的颜色一般为无色，只有少数带有颜色，例如小檗碱、木兰花碱、蛇根碱等均为黄色。
许多生物碱是治病良药，如毛莨科黄连根茎中的小蘖碱是黄连素的主要成分，有抗菌消炎作用；萝芙木中的利血平能降血压；石蒜中的加兰他敏对小儿麻痹后遗症有疗效；罂粟果皮中所含的吗啡碱是著名镇痛剂；奎宁碱是有价值的解热药；三尖杉碱和长春花碱是治癌良药；秋水仙素(碱)能人工诱变产生多倍体。有的生物碱可用来制作农业用的杀虫剂。
生物碱对人体具有强烈的生理作用，是非常有效的药物，因此可以用作治疗剂。中国对中草药生物碱的研究已取得了显著成果。研究发现生物碱的药理活性众多，包括抗肿瘤、抗炎镇痛、抗菌抗病毒、心血管作用、杀虫等。然而，生物碱也具有毒性，因此必须正确使用。例如，尼古丁在少量情况下对中枢神经有兴奋作用并能增加血压，但大量使用则会抑制中枢神经系统，导致心脏麻痹甚至死亡。农业上使用烟草和香烟头的浸渍液来防治害虫就是基于这个原理。
小檗碱是存在于黄柏、黄连中的一种异喹啉类生物碱。它为黄色结晶体、味苦、易溶于水。在临床中主要用于治疗肠胃炎、眼结膜炎、化脓性中耳炎、细菌性痢疾等。
生物碱的药用功能正在被逐渐推广，相信随着对其的深入研究，将为疾病的治疗提供新的药物来源。